Verschlagwortet: Therapie

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ABL – ein Leukämie-Gen im neuen Kontext

Diese Woche hab ich mich wieder mal für einen Gen-Klassiker entschieden. Allerdings für einen, der gerade erst in einem neuen Zusammenhang beschrieben wurde. Der bereits gut etablierte Zusammenhang dieses Gens mit einer besonderen Form der Leukämie führt uns zunächst zurück in die frühen 1960er Jahre. Denn es war während dieser medizinisch spannenden Jahre, in denen auch beispielsweise die Pille ihren revolutionären Einzug hielt, dass zum ersten Mal ein merkwürdig aussehendes Chromosom in Zusammenhang gebracht wurde mit einer schweren Form der Leukämie, der chronischen Myelose. Nach dem Ort der ersten Entdeckung dieses sonderbaren Chromosoms wurde es Philadelphia-Chromosom genannt. … Weiterlesen

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CCR5: Die Andockstelle von HIV

Es war eines der mysteriösesten Rätsel in der neueren Medizingeschichte, als in den frühen 1980er Jahren vormals gesunde junge Männer in Los Angeles eine seltene Form der Lungenentzündung entwickelt hatten. Etwa zur selben Zeit tauchten in New Yorker Kliniken ebenfalls junge Männer auf, die eine noch seltenere Form von Krebs, das sogenannte Kaposi-Sarkom aufwiesen. Beiden Krankheiten schien eine erworbene Immunschwäche zugrunde zu liegen und der erste Zusammenhang, der relativ schnell festgestellt wurde, war die homosexuelle Aktivität der Patienten. Innerhalb der folgenden paar Jahre, während denen die Erkrankung jeden Kontinent der Welt erreicht hatte und die Anzahl der Todesopfer bereits in die Tausende gestiegen war, wurde ein Virus als ihre Ursache identifiziert, das Humane Immundefizienz-Virus, oder HIV.… Weiterlesen

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OSKM – Vier Gene revolutionieren die Medizin

In diesem Artikel geht es gleich um vier Gene: Oct4, Sox2, Klf4 und c-Myc sind die Namen von vier Transkriptionsfaktoren, die hinter der Vergabe des Nobelpreises für Medizin des Jahres 2012 stehen. Die Geschichte hinter den Genen wiederum begann im Jahr 2006 und zwar ursprünglich mit 24 Stück. Diese 24 Gene hat ein Mitarbeiter von Shinya Yamanaka an der Kyoto Universität in Japan in Zellen von adulten Mäusen eingebracht. Und endlich vollzog sich das Wunder, von dem sich Yamanaka selbst nicht sicher war, ob es passieren kann. Durch das Mikroskop ließen sich in den Kulturschalen Kolonien erkennen, die Zellen teilten sich also. In aller Regel sollten sich Zellen aus erwachsenen Tieren oder Menschen nicht teilen. Wenn sie es doch tun wird es gefährlich, denn es handelt sich meist um Tumorwachstum. Aber neben Krebszellen gibt es noch einen anderen ganz besonderen Zelltyp, der sich teilt und daher Kolonien bildet, nämlich Stammzellen.… Weiterlesen

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Adenosin-Desaminase (ADA) und Gentherapie

Der Anlass für das Gen dieser Woche ist die kürzlich erfolgte Zulassung eines Gentherapie-Verfahrens durch die EU. Nachdem die EU bereits 2012 Glybera, eine Gentherapie gegen die extrem seltene Stoffwechselerkrankung LPLD, genehmigt hatte, wurde nun, Ende Mai 2016, also eine zweite Gentherapie zugelassen: Strimvelis, ein Produkt der britischen Firma GlaxoSmithKline. Was also ist Strimvelis und wie wirkt es? Auch diese Gentherapie ist zur Behandlung einer extrem seltenen genetischen Erkrankung entwickelt worden: ADA-SCID. SCID steht für Severe Combined Immunodeficiency und die Unterform um die es hier geht ist jene, bei der diese schwere Immundefizienz durch das Fehlen des Enzyms Adenosin-Desaminase (ADA) verursacht wird.… Weiterlesen

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